Investire in Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)
Editas Medicine (NASDAQ: MODIFICARE) è una società di biotecnologia che si concentra sulla ricerca di farmaci utilizzando CRISPR. CRISPR, abbreviazione di brevi ripetizioni palindromiche a grappolo regolarmente intervallate, è una tecnologia sviluppata come risultato dell’osservazione di un processo che si verifica naturalmente all’interno dei virus. Isolando questo segmento CRISPR del virus responsabile della replicazione e della cancellazione, gli scienziati sono stati in grado di sviluppare “forbici genetiche”, che possono eliminare, rimuovere e modificare porzioni di DNA. Con questi trattamenti, l’azienda spera che alcune delle malattie più gravi al mondo, comprese molte che attualmente non hanno ancora opzioni di trattamento, possano essere curate.
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Cos’è Editas Medicine (EDIT)?
Editas Medicine è stata fondata nel 2013 da un team di scienziati con legami con Harvard e MIT. Con un team scientifico stellare al timone, la società è stata in grado di assicurarsi fin da subito i finanziamenti per ulteriori ricerche cruciali su CRISPR. Attraverso il loro primo round di finanziamenti di serie B, la società ha ricevuto l’interesse di un gruppo significativo di investitori che lo includevano Bill Gates e il suo capo consulente scientifico e tecnologico Boris Nikolic. Editas è stata in grado di utilizzare questo interesse per raccogliere oltre $ 120 milioni di dollari e anche per formare preziosi collegamenti con le più grandi aziende del settore. All’inizio, l’azienda ha avviato una collaborazione con Juno Therapeutics per sviluppare terapie per il trattamento del cancro. Le due società hanno stimato che il valore potenziale della collaborazione fosse $ 737 milioni di dollari.
Il team di ricerca e sviluppo dell’azienda si concentra sia sui farmaci in vivo, che modificano i geni all’interno del corpo, sia sui farmaci ex vivo, che modificano i geni all’esterno del corpo e li trasferiscono nuovamente nel paziente. La piattaforma utilizzata per lo sviluppo del farmaco CRISPR coinvolge sia il Nucleasi Cas9 e Cas12a. Queste due diverse proteine si legano al DNA e consentono l’editing genico in modi leggermente diversi. Queste due varianti CRISPR consentono diverse capacità di targeting e modifica, offrendo ai ricercatori più opzioni quando si considera la scelta migliore per lo sviluppo di farmaci per mirare a malattie specifiche.
Perché è importante Editas Medicine (EDIT)?
Editas ha una pipeline di farmaci in fase di sviluppo che si concentrano su tre grandi categorie: malattie oculari, malattie del sangue e oncologia. I più avanzati sono i loro farmaci di modifica genetica per il trattamento delle malattie oculari. L’amaurosi congenita di Leber, o LCA, è una mutazione genetica ereditaria in almeno 18 geni diversi. L’LCA è la principale causa di daltonismo nei bambini e può portare a una significativa perdita della vista nel tempo. La mutazione che causa la LCA si trova in 3 bambini su 100.000 e attualmente non esiste una cura per la LCA sul mercato. Altrettanto lontani sono i loro trattamenti per le malattie del sangue note come emoglobinopatie. Editas è leggermente indietro rispetto a CRISPR Therapeutics, un’altra società che opera in questo spazio che ha più farmaci per il trattamento dell’anemia falciforme e della β-talassemia negli studi clinici. Un’altra categoria di farmaci in cantiere sono i loro farmaci per il trattamento oncologico, che si concentrano sulla modifica dei linfociti T per renderli più efficaci nella lotta contro il cancro nel corpo..
Il nuovo approccio che Editas sta adottando per i farmaci basati su CRISPR lo aiuta a distinguersi dalla concorrenza. Editas era il file prima azienda a sviluppare e testare un farmaco per l’uso in vivo. Attraverso questa tecnica, i ricercatori di Editas hanno iniettato un virus che conteneva DNA modificato in un paziente affetto da LCA. Questo DNA modificato conteneva istruzioni che dicevano al corpo come modificare il proprio DNA per rimuovere il segmento genetico che causa il disturbo. Sebbene sia ancora nelle fasi iniziali, il potenziale di questo tipo di opzione di trattamento non fa che consolidare ulteriormente il potenziale di CRISPR nel futuro della medicina.
Prospettive di Editas Medicine (EDIT)
Editas ha attualmente quasi una dozzina di diversi farmaci sviluppati da CRISPR in varie fasi della produzione. Molti di questi sono stati sviluppati in collaborazione con aziende più grandi come Allergan Pharmaceuticals. Attraverso queste collaborazioni, i farmaci sono co-sviluppato e quindi i profitti vengono divisi equamente, con la società più grande responsabile della maggior parte del processo di commercializzazione. Sia Editas che i partner hanno sviluppato un solido processo di produzione interno ed esterno e l’azienda è pronta a scalare se i loro farmaci raggiungono la fase di approvazione. Per quanto riguarda l’oncologia, l’azienda ha stretto una partnership con il gigante del settore Bristol Myers Squibb. Grazie a questo rapporto, Editas ha ricevuto finora finanziamenti per oltre 100 milioni di dollari.
A parte il loro attuale focus su malattie oculari, malattie del sangue e oncologia, i metodi sviluppati finora dall’azienda stanno preparando il terreno per futuri farmaci per il trattamento di una varietà di altre malattie genetiche. L’azienda stima che ci siano oltre 6.000 malattie genetiche umane, tutte potenzialmente curabili con l’editing genetico. Qualsiasi ricerca effettuata da Editas oggi utilizzando la piattaforma CRISPR accelererà solo la crescita futura in altre aree. L’azienda utilizza molti nuovi metodi e li protegge tramite brevetti. In totale, l’azienda detiene oltre 220 brevetti e ne ha altri 800 in sospeso. Esperimenti come la loro prima opzione di trattamento in-vivo al mondo continuano a spingere i confini di ciò che la tecnologia CRISPR è in grado di fare.
Dove acquistare Editas Medicine (EDIT)?
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Sommario
Editas è una delle tante società biotecnologiche più recenti che utilizzano la piattaforma CRISPR per ricercare e sviluppare nuovi farmaci. Per distinguersi in un campo affollato, l’azienda ha incanalato denaro in ricerca e sviluppo, prendendo le attuali conoscenze su CRISPR e cercando modi nuovi e innovativi per spingere verso applicazioni più diffuse. CRISPR sarà senza dubbio in prima linea nella prossima generazione di farmaci e Editas si è posizionata bene per rimanere un leader globale.