投资基因组学和CRISPR –您需要知道的一切

有一个新兴的行业正在崛起，它有望像人工智能和区块链一样具有破坏性，因为该行业是基因组学。受益于CRISPR，可负担的人类基因组测序以及数据科学的进步，许多公司都在利用新的医疗保健技术进行自我定位。我们将探讨什么是基因组学，哪些公司正在为这个未来定位以及为何如此重要.

什么是基因组学?

基因组学 是对一个人的基因（基因组）的研究，该领域回顾了这些基因之间以及与人的环境之间的相互作用。基因组是生物体完整的DNA集合，可以对具有不同身体特征的个体进行编程。实际上，人体中的每个单个细胞都包含构成人类基因组的大约30亿个DNA碱基对（或字母）的完整副本。随着的力量 数据科学 现在可以研究基因如何相互作用，并且在某些情况下可以编辑基因，以便修饰基因中的单个DNA字母或碱基.

人类基因组测序

已经融合了多种指数技术，可以对整个人类基因组进行简单且经济高效的测序。测序第一个人类基因组成本 27亿 花了13年。由于摩尔定律和其他指数技术的缘故，成本现已降低至1000美元，并且预计会进一步降低至100美元.

这意味着我们正在进入一个时代，任何人都可以对其完整的人类基因组进行测序，以寻找错误或某些疾病或健康问题的易感性.

多家公司争相要求一个市场，最初消费者会要求对他们的基因组进行测序，而最终医学专家会要求对它进行测序。这是市场上许多基因组公司背后的推动力，第二个推动力是CRISPR技术的变革力量.

什么是CRISPR?

为了使自己熟悉CRISPR，必须首先了解该术语有多个用例。在生物学中, CRISPR是指DNA序列 天然存在于细菌和其他微生物的基因组中。 CRISPR是保护细菌免受病毒侵害的免疫系统关键组成部分的序列。 CRISPR免疫系统通过破坏入侵病毒的基因组来防御病毒攻击。然后这就是CRISPR技术进入现场的地方.

对于流行用法以及我们将如何解释，“ CRISPR”是“CRISPR-Cas9.” CRISPR与称为Cas9的蛋白质（或“ CRISPR相关”）结合在一起，是一种像一对分子剪​​刀一样起作用的酶，能够切割DNA链。虽然基因编辑的想法已经存在 自1950年代以来, CRISPR以前所未有的精度实现了具有成本效益的基因编辑水平.

参与基因组学的公司

目前有数十家公司正在利用基因组学，我们将审查5家公开交易的领先公司.

CRISPR治疗公司（NASDAQ： CRSP）

什么设置 CRSPR治疗学 除了是全明星的创始人团队之外，其中包括Emmanuelle Charpentier博士，他的开创性研究揭示了CRISPR-Cas9技术的关键机制，为使用CRISPR-Cas9作为通用且精确的基因编辑工具奠定了基础。她的工作获得了无数奖项，包括生命科学突破奖.

CRISPR Therapeutics正在开发一种高效且多功能的CRISPR / Cas9基因编辑平台，用于治疗血红蛋白病，癌症，糖尿病和其他疾病的疗法.

他们正在推进的第一种疗法是 针对血液疾病β地中海贫血和镰状细胞病, 这项针对第一个针对B细胞恶性肿瘤的同种异体CAR-T计划现已进入临床测试。虽然镰状细胞是一种市场规模不大的疾病，但一旦技术成熟，它们便可以针对其他疾病媒介.

Invitae Corporation（NASDAQ： NVTA）

英威达公司 已准备好利用人类基因组测序成本的快速下降。这是一家遗传信息公司，专门提供遗传诊断，植入前和遗传性疾病，流产分析和遗传性癌症的携带者筛查信息。基本上，任何从人类基因组测序中可以提供的大数据，Invitae Corporation都可以提供.

最近，Invitae公司 与ArcherDX合作 为全球患者带来全面的癌症遗传学和精密肿瘤学.

对于任何想利用人类基因组测序公司的人，他们都是市场领导者.

加利福尼亚太平洋生物科学公司（NASDAQ： PACB ）

加利福尼亚太平洋生物科学有限公司. 是一家生物技术公司，成立于2004年，致力于开发和制造用于基因测序和一些新颖的实时生物学观察的系统。他们开发了一个分子, 实时（SMRT）测序技术 以前所未有的读取长度提供很高的共识精度。利用生物化学，光学，纳米加工等方面的先进技术，这是研究DNA，RNA和蛋白质的合成和调控的新方法.

他们正在研究的一些当前应用包括在测序过程中检测表观遗传学变化，从而为更轻松地探索将基因型与表型联系起来的DNA修饰打开了大门。这将有助于了解表观遗传学对广泛的生物学过程的影响，包括基因表达，宿主-病原体相互作用，环境响应，DNA损伤和DNA修复。此外，它将揭示表观遗传学在一代到下一代特征遗传中的作用。.

Twist Biosciences Corp（NASDAQ： TWST）

Twist Biosciences Corp 为生物技术行业的客户生产合成DNA。他们设计了一个 DNA合成平台 解决传统DNA合成方法固有的通量，可扩展性和成本方面的限制。这使他们能够实现大规模的DNA精确制造.

高通量硅平台使Twist Biosciences能够最小化DNA合成所需的化学反应。这种小型化使该公司可以将反应量减少1,000,000倍，而将通量增加1,000倍，从而可以在单个硅芯片上全面合成9,600个基因.

这实际上是其他公司根据需要订购DNA的简便方法.

Illumina，Inc（纳斯达克： 白细胞介素）

Illumina公司 开发，制造和销售用于遗传变异和生物学功能分析的集成系统。该公司提供一系列产品和服务，服务于测序，基因分型和基因表达以及蛋白质组学市场.

该技术目前正在用于 协助COVID-19,  它们使公司能够全天候跟踪传播，进行监视，开发针对任何类型的病毒感染的疗法和疫苗.

他们当前的一些产品包括访问快速，高质量，样品到数据的下一代测序（NGS）服务，例如RNA和全基因组测序服务.

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概括

尽管我们列出了一些利用低成本人类基因组测序和基因编辑优势的主要公司，但还有许多其他公司充满希望。医疗保健行业已经成熟，可以颠覆。从战略上成为其中一些市场领先者的股东的投资者将最有可能迎接新兴行业的到来。投资者应确保他们熟悉基因组学，尤其是CRISPR.