Investire in CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR terapeuticos (NASDAQ: CRSP) è una società di biotecnologie che sta sviluppando terapie utilizzando una metodologia nuova e innovativa. CRISPR Therapeutics prende il nome da una tecnica di editing genetico sviluppata da uno dei suoi co-fondatori. Conosciuta informalmente come “forbici genetiche”, la tecnologia CRISPR offre la capacità di tagliare, sostituire e modificare i geni alla comunità di ricerca scientifica. Sviluppando questa tecnica, l’azienda ha aperto la porta a un modo completamente nuovo di sviluppare opzioni di trattamento per una varietà di malattie. Queste nuove opzioni stanno cambiando il modo in cui guardiamo alle malattie e il potenziale per eliminare completamente le malattie ereditarie sta diventando una possibilità reale.

Cos’è CRISPR Therapeutics (CRSP)

L’azienda prende il nome da CRISPR, abbreviazione di brevi ripetizioni palindromiche a grappolo regolarmente intervallate. CRISPR è un tipo di sequenza di DNA che rileva e distrugge il batteriofago, la porzione di virus responsabile della replicazione e dell’infezione del corpo. L’azienda prende il nome da CRISPR perché una delle sue co-fondatrici, Emmanuelle Charpentier, è stata la pioniera nello sviluppo di un modo per utilizzare CRISPR in un contesto scientifico per modificare il materiale genetico. Charpentier, insieme alla collega Jennifer Doudna, è stato in grado di decifrare questo comportamento molecolare nei batteri e applicare le lezioni apprese dall’osservazione nello sviluppo di uno strumento di editing genetico. Isolando questo meccanismo trovato nei batteri, i due scienziati sono stati in grado di creare un modo semplice per effettuare tagli nel DNA con facilità, consentendo l’aggiunta o la sostituzione di alcuni segmenti di materiale genetico. Questa è stata una scoperta rivoluzionaria che ha permesso ai ricercatori di tutto il mondo di ricercare facilmente organismi e sviluppare una comprensione molto più profonda del ruolo che il DNA gioca nelle malattie. Per i loro contributi, Charpentier e Doudna hanno vinto il Premio Nobel per la Chimica per il 2020.

L’azienda ha sede in Svizzera e dispone anche di strutture di ricerca e sviluppo negli Stati Uniti. Pochi anni dopo che Charpentier ha iniziato a lavorare su CRISPR nel 2011, ha co-fondato l’azienda nel 2013. L’azienda ha ricevuto un interesse significativo sin dall’inizio con Bayer, una delle più grandi aziende farmaceutiche del mondo, che ha investito nella società. Da allora, l’azienda è cresciuta fino a raggiungere oltre 300 dipendenti e nel 2016 è stata IPO. L’azienda ha sviluppato diverse terapie utilizzando CRISPR che si trovano in varie fasi del processo di sperimentazione clinica.

Perché è importante CRISPR Therapeutics (CRSP)?

La piattaforma di editing genetico CRISPR è un metodo rivoluzionario con il potenziale per affrontare una serie di gravi malattie. Diversi farmaci innovativi sono attualmente in fase di sperimentazione clinica. Il percorso più avanzato verso l’approvazione normativa è il trattamento della β-talassemia (TDT) dipendente dalla trasfusione e della malattia falciforme (SCD) dell’azienda, che affronta una grave malattia del sangue con alti tassi di mortalità. Lo scopo di questo trattamento è imitare una variazione genetica in alcuni individui che si traduce in una riduzione o assenza di sintomi al momento della diagnosi. Creando questa variazione nei pazienti che soffrono di SCD e β-talassemia, è stato dimostrato che i sintomi si riducono. Questo gruppo di malattie, raggruppate sotto l’ombrello delle emoglobinopatie, di solito richiedono cure per tutta la vita, comprese trasfusioni di sangue e frequenti ricoveri. Ogni anno, 360.000 nascono con queste malattie, sebbene non tutti i casi siano abbastanza gravi da giustificare un trattamento permanente. L’obiettivo di questa terapia sviluppata da CRISPR è ridurre il tasso di mortalità e rendere la malattia più gestibile per i pazienti. Mentre i trattamenti per SCD e β-talassemia sono i più avanzati negli studi clinici, l’azienda ha anche molti altri candidati promettenti in cantiere.

Prospettive di CRISPR Therapeutics (CRSP)

L’attuale lavoro su SCD e β-talassemia è solo un modo molto piccolo ma promettente con cui la tecnologia CRISPR può essere applicata alla medicina. Solo negli Stati Uniti e in Europa, dove vengono condotti studi clinici, il numero di potenziali pazienti che trarrebbero beneficio da questo trattamento allo stato attuale è di oltre 30.000. Questi sono solo i casi più gravi e CRISPR Therapeutics stima che una volta che il regime di trattamento sarà più semplificato, anche coloro che hanno casi più lievi cercheranno un trattamento. Ciò porterebbe il numero totale di pazienti a oltre 160.000 solo negli Stati Uniti e in Europa. Se approvato dalle normative dell’UE e degli Stati Uniti, è probabile che il farmaco venga adottato anche in altri paesi. I tassi di questa malattia all’interno della popolazione sono molto più in alto in posti come l’Africa, e una distribuzione capillare avrebbe un grande effetto sulle popolazioni di tutto il mondo.

Sebbene queste statistiche siano impressionanti, la SCD e la β-talassemia sono solo una delle tante malattie che la tecnologia CRISPR ha il potenziale per trattare. In varie altre fasi del processo di sviluppo ci sono regimi basati su CRISPR per il trattamento di malattie come il cancro, il diabete e la fibrosi cistica. Delle sperimentazioni in corso, quasi la metà sono collaborazioni con Bayer e altre grandi aziende. Ciò consente all’azienda di ridurre il rischio su se stessa e offre anche a CRISPR Therapeutics un patrimonio di conoscenze e competenze. Altre partnership includono società americane Viacyte e Vertex Pharmaceuticals. A un certo punto, ci fu la speculazione che Vertex era interessata a fondersi con CRISPR, notizie che hanno provocato un aumento del prezzo delle azioni. Con un team scientifico di talento e una ricerca all’avanguardia condotta da CRISPR, l’azienda ha catturato l’attenzione del settore e il potenziale a lungo termine dell’azienda rimane molto promettente per gli investitori.

Dove acquistare CRISPR Therapeutics (CRSP)?

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Sommario

La tecnologia CRISPR è una delle scoperte scientifiche più eccitanti e promettenti della memoria recente. Creando un modo per studiare e modificare il DNA in modo preciso, la capacità di curare le malattie ereditarie è più vicina a diventare una realtà. Con un team scientifico di talento, l’azienda è molto avanti nel processo di sviluppo del farmaco e ha diverse promettenti terapie nel processo di test e approvazione. Insieme ai suoi collegamenti con le principali aziende farmaceutiche, CRISPR Therapeutics dispone di tutti gli strumenti per diventare un attore importante nello spazio.