Category: 生物技术股

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投资Twist Biosciences Corp(NASDAQ:TWST)

Twist Biosciences Corp (纳斯达克: TWST)是一家专门从事DNA合成的公司。 Twist Biosciences从事合成生物学领域的工作,涉及将工程原理应用于生物学领域,以创建自然界中不存在的遗传物质。合成生物学的结果使创造诸如清除溢油的微生物等创新成为可能。这项工作背后的技术仍然是非常新的,并且Twist Biosciences通过研发取得的进步在竞争中取得了很大的领先优势. 什么是Twist Biosciences Corp(NASDAQ: TWST)? Twist Biosciences由两位科学家Emily Leproust和Bill Peck于2013年创立。该公司的创始人建造了Twist,旨在制造和销售用于研发的定制DNA。该生产是通过Twist Bioscience的DNA合成平台完成的,该平台使用先进的技术通过将它们“写入”硅微板上来大规模生产DNA。在进行涉及DNA的研究时,基因序列的编写通常是该过程中最耗时,最昂贵的部分。结果,许多研究公司选择改为从Twist等公司购买,而不是自己进行写作。通过这样做,他们可以利用规模经济和行业专业知识Twist Biosciences的流程来获得更低的成本。编写正确的序列对于创建进行他们的研究所需的确切遗传材料是必要的。购买过程非常简单,只需在线上传所需序列并下订单即可。通过降低成本和增加交付的材料数量,大大减少了进行研究所需的时间. 该公司总部位于旧金山,在全球拥有500多名员工。他们最大的客户群之一是生物制药领域的公司。使用Twist生产的遗传材料,该领域的研究人员已经能够进行实验,以更好地理解并潜在地找到治疗癌症,自身免疫性疾病,心血管疾病和传染性疾病的方法。大部分工作是通过Twist Biosciences的子公司Twist Biopharma完成的。该部门创建了一个专有的遗传库,该遗传库将遗传密码存储到人体中天然存在的各种现有序列中。研究人员可以在实验室中研究这些物质,以研究人体如何对不同类型的药物做出反应以及在药物开发的早期阶段至关重要. 为什么Twist Biosciences Corp(TWST)...

投资Illumina(纳斯达克股票代码:ILMN)股票

照度 (纽约证券交易所: 白细胞介素)是一家基因组学公司,总部位于圣地亚哥。该公司成立于1998年,通过开发基因测序技术和设备已成为行业的领导者。通过这项工作,Illumina产品已成为许多不同领域的行业标准。 Illumina已成为新兴的基因组学领域最重要的创新公司之一,吸引了长期增长潜力的投资者的浓厚兴趣。 Illumina开发的创新技术使科学家在疾病研究方面取得了重大突破,并为无数其他几年前才不可能实现的其他临床和研究应用打开了大门. 什么是Illumina(白细胞介素)? 涉及基因及其相关功能研究的基因组学已经研究了近四十年。但是,最新的创新浪潮只是为健康和医学领域中全新的应用领域打开了大门。 Illumina最杰出的产品创新在于基因组测序领域。最好将基因组(或遗传)测序描述为对个人全部遗传材料的快照。通过此过程,可以检测到分子水平的变异,这些变异可以指导患者的治疗选择,探索遗传关系和起源以及确定对特定疾病的易感性。该公司所取得的进步使组装一个基因组的成本从2003年的近30亿美元下降到2014年的1000美元。使用该公司的最新技术NovaSeq,这些成本有望进一步降低至100美元。降低这些成本对于拓宽基因测序的临床应用极为重要。通过他们的工作,Illumina致力于改变人类健康研究和治疗的方式. 使用Illumina的下一代测序(NGS)技术,可以对DNA,RNA和甲基化进行测序,以用于各种研究和临床用途。 NGS使科学家能够以前所未有的深度研究遗传物质。医学领域的研究人员一直在使用这些新方法来研究生殖健康,癌症,微生物学,自身免疫性疾病,心脏病以及神经和精神疾病. 为什么Illumina(白细胞介素) 事情? 通过过去几十年的研发创新,Illumina能够在这个市场上保持据点。行业领先的NGS技术已在Illumina的所有设备中使用。 Illumina提供6种类型的“测序仪”(对遗传物质进行测序的机器),以满足从基础医学实验室到全球最大的国际研究中心等庞大且多样化的客户群的需求。由于这种多样化,全球产生的超过90%的测序数据都使用了Illumina的技术. 由于这一市场主导地位,Illumina多年来能够确保数个合作伙伴关系,以进一步开展前沿研究项目。例如,公司建立了一个 公私伙伴关系 在西非埃博拉疫情期间与美国政府合作。使用Illumina的测序仪,可以获得有关该疾病如何传播和突变的近实时数据,从而为科学家提供了机会,以加快其疫苗和其他疗法的开发速度。最近,Illumina是第一家拥有FDA批准的用于COVID-19的NGS测试设备的公司。 Illumina开发的技术使人们有可能对感染的遗传起源进行追踪,从而使科学家对COVID在整个社区中的快速传播有了更深入的了解。 Illumina设备也是在2020年初对整个COVID-19基因组进行测序的第一个设备,使科学家们能够深入了解婴儿期的疾病. 照度(白细胞介素前景 除了目前提供的产品外,进一步增长的关键驱动因素是2020年以80亿美元收购Grail。 Grail的多癌症筛查测试被称为对抗癌症的最有希望的新工具之一。仅通过血液测试,Grail技术就有潜力 检测超过50种癌症 在他们的最早阶段。通过诸如以下名称的风险投资...

投资加利福尼亚太平洋生物科学公司(NASDAQ:PACB)

加利福尼亚太平洋生物科学有限公司 (纳斯达克: PACB )是一家生物技术公司,生产用于各种科学研究目的的DNA测序技术。利用位于加利福尼亚州的太平洋生物科学公司的机器,世界各地的实验室科学家都可以快速,准确地实时观察DNA,从而可以访问以前从未有过的全部遗传信息。作为一家相对年轻的公司,其硬件和软件开发已经带来了多项重大的科学进步,因此,加利福尼亚的太平洋生物科学公司已成为生物技术领域最知名的公司之一。. 什么是加利福尼亚太平洋生物科学有限公司(PACB)? 总部位于美国加利福尼亚州硅谷的太平洋生物科学公司(PacBio)是一家生物技术公司,致力于开发用于推动基因研究的产品和技术。该公司由Stephen Turner博士于2004年以Nanofluidics,Inc.的名义成立,并于几年后更名。仅仅短短的几十年后,该公司已扩大到400多名员工,并拥有广泛的产品,包括测序仪,分析软件和“消耗品”,这些产品是将DNA转换成现成格式的过程中使用的化学物质。由定序机读取. 该公司在三个主要领域开展业务:动植物科学,人类生物医学研究以及微生物学和传染病。使用PacBio机器,可以对像蚊子之类的仅包含5纳克DNA的小生物进行植物和动物科学研究。通过对动植物遗传学的研究,PacBio的技术推动了研究工作,该研究已被用于探索改善食品和能源供应的创新方法。在人类生物医学科学领域,使用PacBio产品和服务进行的研究可以探索遗传变异,以确定潜在的潜在遗传疾病原因。通过能够确定表观遗传学变化,疾病背后的特定遗传变异将更容易理解。随着这项技术因成本降低而变得越来越普及,医生将能够提高诊断患者所涉及的“解决率”。最终,PacBio机器在微生物和传染病研究上得到了极大的依赖,这为寻找各种病毒,细菌和其他微生物的治疗方法和疫苗带来了突破. 为什么加利福尼亚太平洋生物科学公司(PACB) 事情? 该公司以开发用于研究DNA,RNA和蛋白质合成与调控的创新技术而闻名。 2011年,加利福尼亚太平洋大学(Pacific of California)将其第一款产品PacBio RS(一种DNA测序仪)推向市场。 PacBio RS是第一台使用单分子实时(SMRT)测序技术的机器。 SMRT是由PacBio开发的一种测序技术,它使科学家可以通过实时观察来了解生物系统的内部工作原理。 SMRT技术具有对整个基因组进行测序或靶向DNA / RNA特定部分的能力。该技术还可以跟踪细菌,病毒和其他疾病的复杂种群,并观察对药物治疗的反应。与竞争对手相比,PacBio的SMRT测序仪的两个主要优势是它们的低基因组成本和高产量。在他们的第一个产品PacBio RS推出后,SMRT测序就能够读取1,110个碱基,这是最小的DNA单位。这些年来,这项技术经历了进一步的创新,最新的迭代称为Sequel II系统,现在具有读取多达5亿个碱基的能力。对于这些进步,PacBio及其Sequel II机器获得了以下奖项:...

投资再生元制药(NASDAQ:REGN)股票

再生元制药 (纳斯达克: 雷格)是一家制药公司,总部位于纽约。凭借超过三十年的经验,该公司能够利用其研发能力迅速将药物推向市场,从而改变了无数个人的生活。该公司开发的创新技术简化了药物开发的时间表,从而提高了成本效率并降低了将药物推向市场的成本。该公司继续在研发领域保持活跃,密切关注最新的科学创新,并寻找利用它们实现长期增长的方法。.  什么是再生元制药(雷格)? Regeneron成立于1988年,最初的药物研究重点是大脑神经元的再生,以治疗亨廷顿病,阿尔茨海默氏病和帕金森氏病的患者。成立四年后,他们的第一种药物开始了临床试验。尽管原始药物没有通过这些试验,但Regeneron以后将其研究重点扩展到了许多其他领域。经过二十多年的反复试验,该公司的首款药物ARCALYST于2000年代初进入市场。该公司目前在全球拥有近9000名员工,并且在当今市场上拥有八种FDA批准的治疗方法。他们的产品涵盖了广泛的药物,包括变应性和炎性疾病,癌症,心血管和代谢性疾病,神经肌肉疾病,传染病和罕见病. 联合创始人乔治·D·扬科普洛斯(George D. Yancopoulos)是受过培训的科学家,被列为再生元(Regeneron)投放市场的8种已获批准药物中的6种的主要研究人员。尽管担任总裁兼首席科学官,Yancopoulos仍然高度参与公司的研发工作。通过持续的工作,Yancopoulos成为1990年代被引用次数最多的科学家11,而当今用于药物研究的许多方法和技术都是他研究的直接结果. 为什么Regeneron Pharmaceuticals(雷格) 事情? Regeneron的研发生命周期大大受益于该公司于2003年开发的“ Velocisuite”技术。通过使用这套工具,可以在药物试验过程的所有阶段中获得创新,准确的结果。该技术套件于2003年开始开发,包括VeolciGene,VeolciMouse和VeolciHum。这些工具一起可以快速操作和复制实验室小鼠的遗传物质。通过这样做,可以大量复制不同的遗传疾病,从而允许在小鼠中产生完全人源的抗体。这些因素对药物测试非常有益,可以提供极其准确的结果,从而反映出治疗剂对人体的影响。具有与人类相似的遗传成分的小鼠的发展使该公司得以 药物开发时间表缩短了几个月. 最近,该公司因其COVID-19处理的开发而受到了广泛的关注。通过使用Velocisuite和其他技术,美国政府卫生与公共服务部向Regeneron提供了4.5亿美元,以开发针对该病毒的抗体治疗方法,这是美国政府“扭曲行动”(Operation Warp Speed)的一部分。这种被称为REGN-COV2的治疗方法已获得FDA的紧急使用授权。据报道,当唐纳德·特朗普总统接受COVID-19诊断治疗时,曾将REGN-COV2给予他,Regeneron受到了媒体的广泛关注。这种治疗方法与该公司在埃博拉大流行期间开发的治疗方法非常相似。如果在感染初期给予类似的药物给埃博拉患者,则可导致近90%的存活率. 再生元制药(雷格前景 该公司在FDA试验过程的不同阶段有几种药物。共有32种Regeneron内部生产的药物目前处于临床试验的第1、2或3阶段。这些试验包括了超过53个国家/地区的8,400名患者。虽然无法预测将要批准哪些产品,但该公司的内部研究能力在创建将其推向市场的产品方面拥有扎实的记录。该公司进行了令人印象深刻的再投资 年收入的30%用于研发. 这一收入份额与辉瑞等行业巨头一致,并标志着通过产品多样化实现持续增长的认真承诺。凭借这种远见卓识,该公司始终处于领先地位,并有能力将越来越多的产品推向市场。市场. Regeneron的药物开发方法具有独特性,并具有许多好处。对他们的方法而言,最重要的也许是Regeneron遗传学中心,该中心于2013年开业,现已对超过100万人的基因组进行了测序。这项工作使Regeneron成为了世界上最大的遗传数据库之一。通过研究和自愿的志愿者,Regeneron收集了遗传信息,将其匿名化,然后使用他们的分析软件查看遗传特征。一旦对数据进行了分析,该公司便可以在药物研究中使用这些基因序列。了解到基因测序在药物测试和开发的未来中的重要性,Regeneron还一直在与主要制药商合作,例如 辉瑞和阿斯利康 资助旨在加速和改善基因测序技术的全球研究计划。这项合作的目的是提高研究效率,从而在药物开发和发现方面取得更多进步,并最终改善人类健康....

投资于Teladoc Health,Inc(NYSE:TDOC)

Teladoc Health,Inc (纽约证券交易所: TDOC)是一家位于美国的远程医疗和虚拟健康公司。通过提供诸如移动应用程序和视频会议之类的平台来代替亲自就诊,Teladoc正在彻底改变提供医疗保健的方式。通过在130多个国家/地区提供服务,该公司正沿着快速增长的道路前进,并且没有丝毫放缓的迹象. 什么是Teladoc Health,Inc(TDOC)? Teladoc是世界上服务时间最长的虚拟健康公司之一。当公司于2002年开始运营时,该公司开始在德克萨斯州几乎将患者与医生联系起来。在取得一些早期成功之后,该公司几年后在全国范围内成立。通过与大型组织和保险公司发展关系,随着雇主开始提供Teladoc作为工人健康福利的一种选择,他们的用户群迅速增长。二十年后,该公司现在拥​​有4,000名员工,并提供旨在整合医疗保健各个方面的全套服务。这种“全人”方法可满足个人需求,提供端到端的医疗保健解决方案。无论是推荐还是第二种意见,Teladoc都能为需要它的任何人提供服务. 通过战略举措,该公司已建立成为远程医疗领域中最大的客户群(按客户群计)。在2014年该行业成立之初,通过收购主要竞争对手Ameridoc和Consult A Doctor就可以实现这一目标。通过这些举措,该公司在美国经历了相对较少的竞争,从而实现了快速增长。如今,该公司已受到Microsoft和Target等组织的信任,可以为其员工提供健康服务。总计,Teladoc在美国拥有超过5000万付费客户. 虚拟护理被视为医疗保健未来日益重要的组成部分。在许多领域都很难获得诸如心理健康专业人员之类的服务,而为以前未得的患者提供服务的能力是虚拟护理的最大优势之一。患者(尤其是年轻一代患者)经常将虚拟护理所提供的便利性和机密性视为寻求虚拟护理的主要推动力之一。对于年龄较大的患者,无需离开家乡就可以寻求医疗保健的能力极具吸引力。时间,流动性和距离等障碍被消除,导致更多人寻求治疗. 为什么Teladoc Health,Inc(TDOC) 事情? 随着虚拟护理的采用呈指数增长,Teladoc处于该领域全球领先者之一的位置。仅在过去的5年中,通过Teladoc进行的虚拟访问量已从2015年的57.6万增加到2020年的1060万。来自美国境外的用户比例也有所增加,现在占Teladoc访问量的20%以上。这是很重要的,因为在世界其他地方的采用速度还没有美国快。随着世界其他地区对虚拟医疗的认识和接受度不断提高,Teladoc在这些地方奠定的基础将在未来数年内得到回报。. Teladoc受欢迎的另一个原因是其综合医疗保健方法。除了进行虚拟访问以进行医师访问外,该公司还提供心理健康护理,慢性护理管理和专家服务。通过这种方法,该公司确保从首次就诊开始,患者就可以在治疗过程中继续使用Teladoc的产品。通过与医疗保健系统的连接,Teladoc还为需要这些类型服务的人提供了面对面治疗的“前门”。与传统医疗保健部门的这种整合是将患者带入Teladoc平台的关键驱动力. 随着客户需求的增长,Teladoc的策略也随之增长。除了有机增长,随着时间的推移,战略举措使公司变得更强大。总共, 12项收购 该公司已经完成了每个任务,每个任务都覆盖了市场的不同细分市场。在过去的几年中,这些收购一直是增长的主要动力之一。通过收购使这些新产品成为可能的一些例子包括 InTouch健康, 最好的医生, 和 最健康的你  Teladoc...

投资于Iovance生物治疗药物(NASDAQ:IOVA)

创新生物治疗学 (纳斯达克: 爱奥华)是一家开发癌症治疗药物的生物制药公司。该公司的研究致力于实现其长期目标,即使基于T细胞的免疫疗法成为患有肿瘤和其他类型血液癌的患者的治疗选择。如果临床试验成功,这些药物可以通过提供非常有效和有希望的治疗选择来帮助无数患者。该技术仍然有些新,但是早期的试验结果显示出有希望的疗效. 什么是Iovance生物治疗学(爱奥华)? Iovance Bioptherapeuticsis是一家早期的生物制药公司,已经开发了几种正在接受临床试验的癌症治疗药物。该公司总部位于旧金山,在纽约和佛罗里达州还设有其他研究机构。 Iovance Biotherapeutics成立于2007年,名称为Genesis Biopharma。该公司在成立初期进行了合并和其他几项结构性调整。最终,该公司于2017年更名为Iovance Biotherapeutics,然后在同年IPO上市。目前,该公司拥有200多名员工,其中大多数是具有医学背景的研究人员。该公司由首席执行官兼总裁Maria Fardis博士领导。 Fardis博士在早期的领先生物治疗公司中拥有丰富的经验,她的工作包括领先的临床阶段生物制药公司Acerta Pharma,该公司最终被阿斯利康(AstraZeneca)收购. 为什么Iovance生物治疗学(爱奥华) 事情? 目前,Iovance Biotherapeutics正在开发中的几种药物似乎是非常有前途的治疗选择。该研究围绕基于T细胞的免疫疗法进行,该疗法采用患者自身的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL),然后将其直接注射到肿瘤中。尽管人体尽早产生TIL以对抗癌症,但人体自然反应的效率通常很小,因为癌细胞可以迅速适应TIL逃避检测并抑制反应。尽管对TIL进行了广泛的研究,但该公司已通过自己的专有程序扩大了研究范围。该过程涉及从患者体内提取TIL细胞,然后离体(体外)生长TIL细胞数十亿。通过使用患者自己的T细胞并大幅增加细胞数量,癌细胞的抑制能力将大大降低。输注后,T细胞到达肿瘤组织并直接攻击肿瘤。 Iovance的TIL细胞制造工艺(包括多种专有成分和治疗方法)已获得批准。 共有20项专利. Iovance生物治疗学(爱奥华前景 当前,总共正在进行四项临床试验,每项试验均使用Iovance Biotherapeutics开发的基于TIL的方法来确定其针对四种不同类型癌症的疗效。如果临床试验证明最终成功,那么Iovance的前景将是非常有前途的。估计癌症药物市场的规模将达到 到2025年将达到1,760亿美元. 目前正在进行临床试验的治疗旨在针对转移性黑色素瘤,头颈癌和宫颈癌。该公司还希望,如果TIL技术通过试验,则其适用性还可导致用于其他类型的肿瘤,包括卵巢癌,乳腺癌,膀胱癌,结直肠癌。除其他应用外,该公司还展望未来,并投资于下一代技术,该技术将使治疗效果更强,成本更低,生产更容易且所需的TIL更少。有了这些效率,...

投资Invitae公司(纽约证券交易所:NVTA)

Invitae Corporation(NASDAQ: NVTA)是一家生物技术公司,致力于开发基因测试产品以满足医疗相关需求。 Invitae的既定目标是努力将基因测试广泛应用于日常保健中。通过他们的研发,该公司创造了一种产品,使医疗保健提供者可以就患者护理做出更明智的决策。它们的低成本,高精确度和精确的测试已成为当今市场上最值得信赖和最可靠的基因测试工具之一。. 什么是Invitae Corporation(NVTA)? Invitae最初是以下公司的子公司 基因组健康, 一家成立于2000年的基因组公司,专注于癌症检测测试的开发。 Invitae成立于2010年,然后于2012年分离为一个独立的组织。从那时起,该公司已发展到800名员工,并致力于开发可负担得起,准确且可访问的基因检测试剂盒。这些检查可以由与医疗问题患者合作的医生或可以主动筛查遗传状况的健康人士订购。六分之一的健康成年人由于遗传因素而处于严重健康状况的风险中,因此筛查正日益成为医疗保健的重要组成部分。该公司通过其产品促进早期发现和干预,以鼓励改变生活方式并加强监控,以防止更严重的健康状况在以后的生活中表现出来。. 为了保持较低的成本,通常将测试安排在特定的临床领域。例如,对诸如遗传性癌症或心脏病之类的临床区域进行筛查,每次检查的费用为250美元。对于那些可能需要更全面的筛选过程的人,可以检查整个基因组的外显子组测试价格为1,250美元。 Invitae的三大主要产品是他们的癌症筛查试剂盒,心脏筛查试剂盒和整体遗传健康筛查试剂盒. 为什么Invitae Corporation(NVTA) 事情? Invitae在一些重要方面将自己与竞争对手区分开来。该公司已将其测试作为许多提供商的保险的一部分,因此,与许多其他测试服务相比,消费者的成本要低得多。对于那些需要进行测试以了解遗传性疾病或无法解释的症状的人,医生可以在线下单给患者。据估计,全球有3亿个人拥有涵盖Invitae基因测试的保险,因此,与竞争对手相比,使用Invitae系统节省的成本是潜在客户的主要收益之一。除了定价外,另一个好处是他们的教育门户网站和遗传咨询师的可用性。经过测试的人员可以免费使用,他们的测试结果可以更进一步,并可以与Invitae网站门户中的专业人员讨论其结果。. 该公司拥有超过一百万名患者,他们选择Invitae来满足他们的医疗保健需求,该公司汇总了数据并开发了一个框架,可根据个人年龄来确定可寻址的细分市场。该公司已将患者分为四个可寻址市场。确定的第一个可解决的市场是0-17岁的儿童,这将使人们看到使用基因检测进行新生儿检测或确定发育迟缓的原因。潜在市场的下一个细分市场是18-40岁的年轻人,他们可能会受益于基因测试的辅助生殖和围产期筛查等治疗方法。第三部分,即41-65岁,可能会从诊断测试中受益,该诊断测试可确定疾病的遗传风险和其他诊断测试。最后,65+市场是最大的可寻址市场,估计在全球范围内有630亿美元的机会。这些人可能会受益于将基因检测用于肿瘤治疗选择和治疗等方面。 种系测试. Invitae Corporation(NVTA前景? 多年来,公司的创新技术使成本不断降低。 2015年,一个样本的平均生产成本为$ 1,250。五年后,样品成本降低到274美元。 Invitae的长期目标是使基因筛查成为健康相关问题的“医疗标准”。为此,公司总共进行了11项战略收购,...

投资基因组学和CRISPR –您需要知道的一切

有一个新兴的行业正在崛起,它有望像人工智能和区块链一样具有破坏性,因为该行业是基因组学。受益于CRISPR,可负担的人类基因组测序以及数据科学的进步,许多公司都在利用新的医疗保健技术进行自我定位。我们将探讨什么是基因组学,哪些公司正在为这个未来定位以及为何如此重要. 什么是基因组学? 基因组学 是对一个人的基因(基因组)的研究,该领域回顾了这些基因之间以及与人的环境之间的相互作用。基因组是生物体完整的DNA集合,可以对具有不同身体特征的个体进行编程。实际上,人体中的每个单个细胞都包含构成人类基因组的大约30亿个DNA碱基对(或字母)的完整副本。随着的力量 数据科学 现在可以研究基因如何相互作用,并且在某些情况下可以编辑基因,以便修饰基因中的单个DNA字母或碱基. 人类基因组测序 已经融合了多种指数技术,可以对整个人类基因组进行简单且经济高效的测序。测序第一个人类基因组成本 27亿 花了13年。由于摩尔定律和其他指数技术的缘故,成本现已降低至1000美元,并且预计会进一步降低至100美元. 这意味着我们正在进入一个时代,任何人都可以对其完整的人类基因组进行测序,以寻找错误或某些疾病或健康问题的易感性. 多家公司争相要求一个市场,最初消费者会要求对他们的基因组进行测序,而最终医学专家会要求对它进行测序。这是市场上许多基因组公司背后的推动力,第二个推动力是CRISPR技术的变革力量. 什么是CRISPR? 为了使自己熟悉CRISPR,必须首先了解该术语有多个用例。在生物学中, CRISPR是指DNA序列 天然存在于细菌和其他微生物的基因组中。 CRISPR是保护细菌免受病毒侵害的免疫系统关键组成部分的序列。 CRISPR免疫系统通过破坏入侵病毒的基因组来防御病毒攻击。然后这就是CRISPR技术进入现场的地方. 对于流行用法以及我们将如何解释,“ CRISPR”是“CRISPR-Cas9.” CRISPR与称为Cas9的蛋白质(或“ CRISPR相关”)结合在一起,是一种像一对分子剪​​刀一样起作用的酶,能够切割DNA链。虽然基因编辑的想法已经存在 自1950年代以来, CRISPR以前所未有的精度实现了具有成本效益的基因编辑水平....

投资Editas Medicine(NASDAQ:EDIT)

编辑医学 (纳斯达克: 编辑)是一家生物技术公司,致力于使用CRISPR研究药物。 CRISPR是成簇的规则间隔的短回文重复序列的缩写,是一项通过观察病毒中自然发生的过程而开发的技术。通过分离病毒中负责复制和缺失的CRISPR片段,科学家们已经能够开发出“遗传剪刀”,该剪刀可以删除,去除和修饰DNA的一部分。通过这些疗法,该公司希望可以治愈世界上一些最严重的疾病,包括许多目前尚无治疗选择的疾病。. 什么是Editas Medicine(EDIT)? Editas Medicine由一支与哈佛大学和麻省理工学院有联系的科学家团队于2013年成立。该公司拥有一支出色的科研团队,能够尽早获得资金,以开展进一步的关键CRISPR研究。通过第一轮B轮融资,该公司获得了众多投资者的关注,其中包括 比尔·盖茨及其首席科学技术顾问鲍里斯·尼科里奇(​​Boris Nikolic). Editas能够利用这笔资金筹集超过1.2亿美元,并与该领域的大型公司建立了宝贵的联系。早些时候,该公司与Juno Therapeutics展开了合作,共同开发治疗癌症的疗法。两家公司估计合作的潜在价值是 7.37亿美元.  该公司的研究和开发团队专注于编辑体内基因的体内药物,以及专注于体内基因编辑并将其转移回患者体内的离体药物。用于CRISPR药物开发的平台涉及 Cas9和Cas12a核酸酶. 这两种不同的蛋白质与DNA结合,并允许以略有不同的方式进行基因编辑。这两个CRISPR变体允许不同的靶向和编辑能力,在考虑针对特定疾病的药物开发的最佳选择时为研究人员提供了多种选择. 为什么Editas Medicine(EDIT)很重要? Editas拥有一系列开发中的药物,这些药物集中在三大类:眼病,血液病和肿瘤学。最远的是他们用于治疗眼部疾病的基因编辑药物。莱伯先天性黑蒙症(LCA)是至少18个不同基因中的遗传遗传突变。 LCA是儿童色盲的主要原因,并且随着时间的流逝会导致严重的视力丧失。在100,000名儿童中,有3名发现了导致LCA的突变,目前市场上尚无治愈LCA的方法。同样,他们对血液疾病的治疗也称为血红蛋白病。 Editas稍稍落后于CRISPR Therapeutics,后者是该领域的另一家公司,在临床试验中拥有多种治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的药物。正在开发中的另一类药物是其肿瘤治疗药物,该药物专注于编辑T细胞以使其更有效地抵抗体内癌症。. Editas对基于CRISPR的药物采取的新颖方法正在帮助其在竞争中脱颖而出。 Editas是...

投资于CRISPR治疗(NASDAQ:CRSP)

CRISPR治疗s(NASDAQ: CRSP)是一家生物技术公司,正在使用新的创新方法开发疗法。 CRISPR Therapeutics以其一位联合创始人开发的基因编辑技术命名。 CRISPR技术被非正式地称为“遗传剪刀”,它具有向科学界提供剪切,替换和编辑基因的功能。通过开发这项技术,该公司为开发针对各种疾病的治疗选择的全新方法打开了大门。这些新的选择正在改变我们看待疾病的方式,彻底消除遗传性疾病的潜力现在正成为一种现实可能性. 什么是CRISPR治疗(CRSP) 该公司以CRISPR命名,是簇状规则间隔的短回文重复序列的缩写。 CRISPR是一种DNA序列,可检测并破坏噬菌体,噬菌体是负责复制和感染人体的病毒部分。该公司以CRISPR命名,因为其共同创始人之一Emmanuelle Charpentier是开发一种在科学环境中使用CRISPR来编辑遗传材料的方法的先驱。 Charpentier和同事Jennifer Doudna能够破译细菌中的这种分子行为,并将从观察中获得的经验教训应用于开发基因编辑工具。通过隔离细菌中发现的这种机制,两位科学家能够创造一种简单的方法轻松切割DNA,从而允许添加或替换某些遗传物质片段。这是一项突破性的发现,使世界各地的研究人员可以轻松地研究生物,并对DNA在疾病中的作用有更深的了解。对于他们的贡献,Charpentier和Doudna赢得了 2020年诺贝尔化学奖. 该公司总部位于瑞士,并在美国设有研发机构。 Charpentier自2011年开始从事CRISPR研发的短短几年后,她于2013年与他人共同创立了该公司。该公司在早期就获得了全球最大制药公司之一拜耳的浓厚兴趣,并对该公司进行了投资。从那时起,该公司已发展到拥有300多名员工,并于2016年IPO。该公司已开发出几种使用CRISPR的疗法,这些疗法处于临床试验过程的各个阶段. 为什么CRISPR治疗(CRSP)很重要? CRISPR基因编辑平台是一种革命性的方法,具有解决多种严重疾病的潜力。目前有几种突破性药物正在接受临床测试。该公司获得监管部门批准的最远方法是依赖输血的β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)疗法,该疗法可解决具有高死亡率的严重血液病。这种治疗的目的是模仿某些个体的遗传变异,使他们在诊断时症状减轻或没有症状。通过在患有SCD和β-地中海贫血的患者中产生这种变异,已表明症状减轻了。这组疾病被归类为血红蛋白病,通常需要终生治疗,包括输血和经常住院。每年,有360,000例患有这些疾病,尽管并非所有病例都严重到足以终生治疗的程度。这种由CRISPR开发的治疗剂的目标是降低死亡率,并使患者更容易控制该疾病。尽管SCD和β-地中海贫血治疗是临床试验中最先进的方法,但该公司也有其他一些有希望的候选药物正在开发中. CRISPR疗法(CRSP)的前景 目前关于SCD和β-地中海贫血的工作只是CRISPR技术可用于医学的一种非常小但有希望的方法。仅在进行临床试验的美国和欧洲,就目前而言,将受益于这种治疗的潜在患者人数超过30,000。这些只是最严重的情况,CRISPR治疗公司估计,一旦治疗方案变得更加简化,那些病情较轻的人也将寻求治疗。仅在美国和欧洲,这将使患者总数超过160,000。如果获得欧盟和美国法规的批准,则该药物也可能会在其他国家/地区采用。这种疾病在人群中的发病率很高 在非洲等地更高, 广泛分布会对世界各地的人口产生重大影响. 尽管这些统计数字令人印象深刻,但SCD和β-地中海贫血只是CRISPR技术可以治疗的众多疾病之一。在开发过程的其他各个阶段,都采用基于CRISPR的疗法来治疗癌症,糖尿病和囊性纤维化等疾病。在正在进行的试验中,近一半是与拜耳和其他大型公司的合作。这使公司可以降低自身风险,也为CRISPR治疗提供了大量的知识和专业知识。其他合作伙伴包括美国公司Viacyte和Vertex Pharmaceuticals。曾经有人猜测 Vertex对与CRISPR融合感兴趣, 导致股价飙升的新闻。凭借一支优秀的科研团队和CRISPR进行的前沿研究,该公司赢得了业界的关注,并且公司的长期潜力仍对投资者充满希望....