投资Editas Medicine(NASDAQ:EDIT)

编辑医学 (纳斯达克: 编辑)是一家生物技术公司,致力于使用CRISPR研究药物。 CRISPR是成簇的规则间隔的短回文重复序列的缩写,是一项通过观察病毒中自然发生的过程而开发的技术。通过分离病毒中负责复制和缺失的CRISPR片段,科学家们已经能够开发出“遗传剪刀”,该剪刀可以删除,去除和修饰DNA的一部分。通过这些疗法,该公司希望可以治愈世界上一些最严重的疾病,包括许多目前尚无治疗选择的疾病。.

什么是Editas Medicine(EDIT)?

Editas Medicine由一支与哈佛大学和麻省理工学院有联系的科学家团队于2013年成立。该公司拥有一支出色的科研团队,能够尽早获得资金,以开展进一步的关键CRISPR研究。通过第一轮B轮融资,该公司获得了众多投资者的关注,其中包括 比尔·盖茨及其首席科学技术顾问鲍里斯·尼科里奇(​​Boris Nikolic). Editas能够利用这笔资金筹集超过1.2亿美元,并与该领域的大型公司建立了宝贵的联系。早些时候,该公司与Juno Therapeutics展开了合作,共同开发治疗癌症的疗法。两家公司估计合作的潜在价值是 7.37亿美元. 

该公司的研究和开发团队专注于编辑体内基因的体内药物,以及专注于体内基因编辑并将其转移回患者体内的离体药物。用于CRISPR药物开发的平台涉及 Cas9和Cas12a核酸酶. 这两种不同的蛋白质与DNA结合,并允许以略有不同的方式进行基因编辑。这两个CRISPR变体允许不同的靶向和编辑能力,在考虑针对特定疾病的药物开发的最佳选择时为研究人员提供了多种选择.

为什么Editas Medicine(EDIT)很重要?

Editas拥有一系列开发中的药物,这些药物集中在三大类:眼病,血液病和肿瘤学。最远的是他们用于治疗眼部疾病的基因编辑药物。莱伯先天性黑蒙症(LCA)是至少18个不同基因中的遗传遗传突变。 LCA是儿童色盲的主要原因,并且随着时间的流逝会导致严重的视力丧失。在100,000名儿童中,有3名发现了导致LCA的突变,目前市场上尚无治愈LCA的方法。同样,他们对血液疾病的治疗也称为血红蛋白病。 Editas稍稍落后于CRISPR Therapeutics,后者是该领域的另一家公司,在临床试验中拥有多种治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的药物。正在开发中的另一类药物是其肿瘤治疗药物,该药物专注于编辑T细胞以使其更有效地抵抗体内癌症。.

Editas对基于CRISPR的药物采取的新颖方法正在帮助其在竞争中脱颖而出。 Editas是 第一家开发和测试体内使用药物的公司. 通过这种技术,Editas的研究人员向患有LCA的患者注射了一种包含编辑过的DNA的病毒。这份编辑过的DNA包含一些指令,这些指令告诉人体如何修改自己的DNA以去除导致疾病的遗传区段。尽管仍处于早期阶段,但这种治疗选择的潜力只会进一步巩固CRISPR在医学未来的潜力.

Editas Medicine(EDIT)的前景

Editas目前在不同的生产阶段拥有近十多种CRISPR开发的药物。其中许多是与更大的公司(如Allergan Pharmaceuticals)合作开发的。通过这些合作伙伴关系,药品是 共同开发,然后平均分配利润, 较大的公司负责大部分商业化过程。 Editas和合作伙伴都已经开发了强大的内部和外部制造流程,如果他们的药物达到批准阶段,该公司已准备好扩大规模。在肿瘤方面,该公司已与行业巨头Bristol Myers Squibb合作。通过这种关系,迄今为止,Editas已获得超过1亿美元的资金.

除了目前专注于眼病,血液病和肿瘤学之外,该公司迄今开发的方法还为将来治疗多种其他遗传疾病的药物奠定了基础。该公司估计,目前有6,000多种人类遗传疾病,所有这些疾病都有可能通过基因编辑来治愈。 Editas今天使用CRISPR平台进行的任何研究都只会加速未来在其他领域的增长。该公司正在使用许多新方法,并一直通过专利保护这些方法。该公司总共拥有220多项专利,还有800项正在申请中。像世界上第一个活体内治疗方法这样的实验正在继续推动CRISPR技术的能力发展.

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概括

Editas是使用CRISPR平台研究和开发新药物的许多新兴生物技术公司之一。为了在拥挤的领域脱颖而出,该公司将资金投入到研发中,利用CRISPR方面的最新知识,并寻求新的创新方式来推动更广泛的应用。毫无疑问,CRISPR将处于下一代医学的最前沿,而Editas已将自身定位为保持全球领先地位.

Mike Owergreen Administrator
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