投资于CRISPR治疗（NASDAQ：CRSP）

CRISPR治疗s（NASDAQ： CRSP）是一家生物技术公司，正在使用新的创新方法开发疗法。 CRISPR Therapeutics以其一位联合创始人开发的基因编辑技术命名。 CRISPR技术被非正式地称为“遗传剪刀”，它具有向科学界提供剪切，替换和编辑基因的功能。通过开发这项技术，该公司为开发针对各种疾病的治疗选择的全新方法打开了大门。这些新的选择正在改变我们看待疾病的方式，彻底消除遗传性疾病的潜力现在正成为一种现实可能性.

什么是CRISPR治疗（CRSP）

该公司以CRISPR命名，是簇状规则间隔的短回文重复序列的缩写。 CRISPR是一种DNA序列，可检测并破坏噬菌体，噬菌体是负责复制和感染人体的病毒部分。该公司以CRISPR命名，因为其共同创始人之一Emmanuelle Charpentier是开发一种在科学环境中使用CRISPR来编辑遗传材料的方法的先驱。 Charpentier和同事Jennifer Doudna能够破译细菌中的这种分子行为，并将从观察中获得的经验教训应用于开发基因编辑工具。通过隔离细菌中发现的这种机制，两位科学家能够创造一种简单的方法轻松切割DNA，从而允许添加或替换某些遗传物质片段。这是一项突破性的发现，使世界各地的研究人员可以轻松地研究生物，并对DNA在疾病中的作用有更深的了解。对于他们的贡献，Charpentier和Doudna赢得了 2020年诺贝尔化学奖.

该公司总部位于瑞士，并在美国设有研发机构。 Charpentier自2011年开始从事CRISPR研发的短短几年后，她于2013年与他人共同创立了该公司。该公司在早期就获得了全球最大制药公司之一拜耳的浓厚兴趣，并对该公司进行了投资。从那时起，该公司已发展到拥有300多名员工，并于2016年IPO。该公司已开发出几种使用CRISPR的疗法，这些疗法处于临床试验过程的各个阶段.

为什么CRISPR治疗（CRSP）很重要?

CRISPR基因编辑平台是一种革命性的方法，具有解决多种严重疾病的潜力。目前有几种突破性药物正在接受临床测试。该公司获得监管部门批准的最远方法是依赖输血的β-地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD）疗法，该疗法可解决具有高死亡率的严重血液病。这种治疗的目的是模仿某些个体的遗传变异，使他们在诊断时症状减轻或没有症状。通过在患有SCD和β-地中海贫血的患者中产生这种变异，已表明症状减轻了。这组疾病被归类为血红蛋白病，通常需要终生治疗，包括输血和经常住院。每年，有360,000例患有这些疾病，尽管并非所有病例都严重到足以终生治疗的程度。这种由CRISPR开发的治疗剂的目标是降低死亡率，并使患者更容易控制该疾病。尽管SCD和β-地中海贫血治疗是临床试验中最先进的方法，但该公司也有其他一些有希望的候选药物正在开发中.

CRISPR疗法（CRSP）的前景

目前关于SCD和β-地中海贫血的工作只是CRISPR技术可用于医学的一种非常小但有希望的方法。仅在进行临床试验的美国和欧洲，就目前而言，将受益于这种治疗的潜在患者人数超过30,000。这些只是最严重的情况，CRISPR治疗公司估计，一旦治疗方案变得更加简化，那些病情较轻的人也将寻求治疗。仅在美国和欧洲，这将使患者总数超过160,000。如果获得欧盟和美国法规的批准，则该药物也可能会在其他国家/地区采用。这种疾病在人群中的发病率很高 在非洲等地更高, 广泛分布会对世界各地的人口产生重大影响.

尽管这些统计数字令人印象深刻，但SCD和β-地中海贫血只是CRISPR技术可以治疗的众多疾病之一。在开发过程的其他各个阶段，都采用基于CRISPR的疗法来治疗癌症，糖尿病和囊性纤维化等疾病。在正在进行的试验中，近一半是与拜耳和其他大型公司的合作。这使公司可以降低自身风险，也为CRISPR治疗提供了大量的知识和专业知识。其他合作伙伴包括美国公司Viacyte和Vertex Pharmaceuticals。曾经有人猜测 Vertex对与CRISPR融合感兴趣, 导致股价飙升的新闻。凭借一支优秀的科研团队和CRISPR进行的前沿研究，该公司赢得了业界的关注，并且公司的长期潜力仍对投资者充满希望.

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概括

CRISPR技术是最近记忆中最令人兴奋和最有前途的科学发现之一。通过创造一种以精确的方式研究和改变DNA的方法，治愈遗传性疾病的能力已接近成为现实。该公司拥有一支优秀的科学团队，在药物开发过程中一直走得很远，并且在测试和批准过程中拥有多种有前途的疗法。除了与主要制药公司的联系之外，CRISPR治疗公司还拥有一切工具，可以成为该领域的主要参与者.