编辑医学 （纳斯达克： 编辑）是一家生物技术公司，致力于使用CRISPR研究药物。 CRISPR是成簇的规则间隔的短回文重复序列的缩写，是一项通过观察病毒中自然发生的过程而开发的技术。通过分离病毒中负责复制和缺失的CRISPR片段，科学家们已经能够开发出“遗传剪刀”，该剪刀可以删除，去除和修饰DNA的一部分。通过这些疗法，该公司希望可以治愈世界上一些最严重的疾病，包括许多目前尚无治疗选择的疾病。. 什么是Editas Medicine（EDIT）? Editas Medicine由一支与哈佛大学和麻省理工学院有联系的科学家团队于2013年成立。该公司拥有一支出色的科研团队，能够尽早获得资金，以开展进一步的关键CRISPR研究。通过第一轮B轮融资，该公司获得了众多投资者的关注，其中包括 比尔·盖茨及其首席科学技术顾问鲍里斯·尼科里奇（​​Boris Nikolic）. Editas能够利用这笔资金筹集超过1.2亿美元，并与该领域的大型公司建立了宝贵的联系。早些时候，该公司与Juno Therapeutics展开了合作，共同开发治疗癌症的疗法。两家公司估计合作的潜在价值是 7.37亿美元.  该公司的研究和开发团队专注于编辑体内基因的体内药物，以及专注于体内基因编辑并将其转移回患者体内的离体药物。用于CRISPR药物开发的平台涉及 Cas9和Cas12a核酸酶. 这两种不同的蛋白质与DNA结合，并允许以略有不同的方式进行基因编辑。这两个CRISPR变体允许不同的靶向和编辑能力，在考虑针对特定疾病的药物开发的最佳选择时为研究人员提供了多种选择. 为什么Editas Medicine（EDIT）很重要? Editas拥有一系列开发中的药物，这些药物集中在三大类：眼病，血液病和肿瘤学。最远的是他们用于治疗眼部疾病的基因编辑药物。莱伯先天性黑蒙症（LCA）是至少18个不同基因中的遗传遗传突变。 LCA是儿童色盲的主要原因，并且随着时间的流逝会导致严重的视力丧失。在100,000名儿童中，有3名发现了导致LCA的突变，目前市场上尚无治愈LCA的方法。同样，他们对血液疾病的治疗也称为血红蛋白病。 Editas稍稍落后于CRISPR Therapeutics，后者是该领域的另一家公司，在临床试验中拥有多种治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的药物。正在开发中的另一类药物是其肿瘤治疗药物，该药物专注于编辑T细胞以使其更有效地抵抗体内癌症。. Editas对基于CRISPR的药物采取的新颖方法正在帮助其在竞争中脱颖而出。 Editas是...

CRISPR治疗s（NASDAQ： CRSP）是一家生物技术公司，正在使用新的创新方法开发疗法。 CRISPR Therapeutics以其一位联合创始人开发的基因编辑技术命名。 CRISPR技术被非正式地称为“遗传剪刀”，它具有向科学界提供剪切，替换和编辑基因的功能。通过开发这项技术，该公司为开发针对各种疾病的治疗选择的全新方法打开了大门。这些新的选择正在改变我们看待疾病的方式，彻底消除遗传性疾病的潜力现在正成为一种现实可能性. 什么是CRISPR治疗（CRSP） 该公司以CRISPR命名，是簇状规则间隔的短回文重复序列的缩写。 CRISPR是一种DNA序列，可检测并破坏噬菌体，噬菌体是负责复制和感染人体的病毒部分。该公司以CRISPR命名，因为其共同创始人之一Emmanuelle Charpentier是开发一种在科学环境中使用CRISPR来编辑遗传材料的方法的先驱。 Charpentier和同事Jennifer Doudna能够破译细菌中的这种分子行为，并将从观察中获得的经验教训应用于开发基因编辑工具。通过隔离细菌中发现的这种机制，两位科学家能够创造一种简单的方法轻松切割DNA，从而允许添加或替换某些遗传物质片段。这是一项突破性的发现，使世界各地的研究人员可以轻松地研究生物，并对DNA在疾病中的作用有更深的了解。对于他们的贡献，Charpentier和Doudna赢得了 2020年诺贝尔化学奖. 该公司总部位于瑞士，并在美国设有研发机构。 Charpentier自2011年开始从事CRISPR研发的短短几年后，她于2013年与他人共同创立了该公司。该公司在早期就获得了全球最大制药公司之一拜耳的浓厚兴趣，并对该公司进行了投资。从那时起，该公司已发展到拥有300多名员工，并于2016年IPO。该公司已开发出几种使用CRISPR的疗法，这些疗法处于临床试验过程的各个阶段. 为什么CRISPR治疗（CRSP）很重要? CRISPR基因编辑平台是一种革命性的方法，具有解决多种严重疾病的潜力。目前有几种突破性药物正在接受临床测试。该公司获得监管部门批准的最远方法是依赖输血的β-地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD）疗法，该疗法可解决具有高死亡率的严重血液病。这种治疗的目的是模仿某些个体的遗传变异，使他们在诊断时症状减轻或没有症状。通过在患有SCD和β-地中海贫血的患者中产生这种变异，已表明症状减轻了。这组疾病被归类为血红蛋白病，通常需要终生治疗，包括输血和经常住院。每年，有360,000例患有这些疾病，尽管并非所有病例都严重到足以终生治疗的程度。这种由CRISPR开发的治疗剂的目标是降低死亡率，并使患者更容易控制该疾病。尽管SCD和β-地中海贫血治疗是临床试验中最先进的方法，但该公司也有其他一些有希望的候选药物正在开发中. CRISPR疗法（CRSP）的前景 目前关于SCD和β-地中海贫血的工作只是CRISPR技术可用于医学的一种非常小但有希望的方法。仅在进行临床试验的美国和欧洲，就目前而言，将受益于这种治疗的潜在患者人数超过30,000。这些只是最严重的情况，CRISPR治疗公司估计，一旦治疗方案变得更加简化，那些病情较轻的人也将寻求治疗。仅在美国和欧洲，这将使患者总数超过160,000。如果获得欧盟和美国法规的批准，则该药物也可能会在其他国家/地区采用。这种疾病在人群中的发病率很高 在非洲等地更高, 广泛分布会对世界各地的人口产生重大影响. 尽管这些统计数字令人印象深刻，但SCD和β-地中海贫血只是CRISPR技术可以治疗的众多疾病之一。在开发过程的其他各个阶段，都采用基于CRISPR的疗法来治疗癌症，糖尿病和囊性纤维化等疾病。在正在进行的试验中，近一半是与拜耳和其他大型公司的合作。这使公司可以降低自身风险，也为CRISPR治疗提供了大量的知识和专业知识。其他合作伙伴包括美国公司Viacyte和Vertex Pharmaceuticals。曾经有人猜测 Vertex对与CRISPR融合感兴趣, 导致股价飙升的新闻。凭借一支优秀的科研团队和CRISPR进行的前沿研究，该公司赢得了业界的关注，并且公司的长期潜力仍对投资者充满希望....